Igennem de sidste ca. 5 år har jeg arbejdet på et projekt, der skal bringe en ny type blødermedicin på markedet: Concizumab. Produktet har ikke fået sit rigtige navn endnu, og concizumab er derfor det generiske navn, der indtil videre bruges:
Con (valgt af Novo Nordisk)
-ci (circulatory system, karsystemet)
-zu (humanized, et muse-antistof der er blevet tilpasset, så det har en human sekvens)
-m (monoclonal, et veldefineret antistof med en entydig sekvens)
-ab (antibody, et antistof)
Blødere (hæmofilipatienter) har brug for indsprøjtninger af medicin. Normalt flere gang om ugen, hvis de skal undgå spontane blødninger og dermed varige skade i led og væv. Har man hæmofili B, kræver det intravenøse indsprøjtninger, hvilket især i de tidlige år af patientens liv er vanskeligt, da vener er svære at finde, og bare det at holde barnet i ro er en udfordring.
Concizumabs vil ændre den måde bløderpatienter behandles på ved at muliggøre en subkutan indsprøjtning under huden. I stedet for en stor nål, der skal ramme en vene helt præcist, kan de nu bruge en simpel pen af samme type som diabetespatienter bruger, med en lille nål der nærmest ikke kan mærkes.
Vores opgave har været et etablere og validere produktionen af den aktive ingrediens, dvs. selve antistoffet. Det er sket på et produktionssite i St. Louis i USA, der hedder Patheon Biologics. I denne reklamevideo kan I se lidt billeder fra fabrikken – det er ikke vigtigt hvad de taler om.
Concizumab er blevet indsendt til godkendelse i USA, Canada, Australien, Schweiz, Japan og nu også EU. Resten af verden er på vej. For at få godkendt et produkt i USA, skal Food and Drug Administration (FDA) lave en pre-license inspection (PLI) af både produktionssite for det færdige produkt (i dette tilfælde et af vores sites i Kalundborg) og for den aktive ingrediens – vores partner i St. Louis.
Jeg og tre kolleger var derfor i St. Louis fra d. 16. til d. 26. januar for at hjælpe Patheon og for at svare på spørgsmål, hvis inspektørerne ville dykke ned i noget der er foregået hos os i Novo Nordisk. Det var lange dage – især for vores partner, der virkelig blev udfordret på om alt nu var som det skulle være. Resultatet kan jeg ikke rigtig komme ind på ud over at både vi og vores partner var godt tilfredse. Nu afventer vi så FDAs endelige dom for både produktets kvalitet og de kliniske afprøvninger. Det skulle komme i løbet af foråret.
Weekenden derovre benyttede vi til at tage op i St. Louis Arch. Fantastisk udsigt. Desuden så vi byens kunstmuseum, der var ganske imponerende. Og lidt NFL football for mit vedkommende…